Razionale

Le malattie autoimmuni rappresentano una complessa serie di patologie ad andamento cronico, caratterizzate da una disfunzione del sistema immunitario che aggredisce tessuti e organi con meccanismi estremamente variabili. Queste malattie presentano uno spettro clinico straordinariamente ampio in termini di organi interessati ed evoluzione clinica la cui terapia è generalmente rappresentata da un trattamento immunosoppressivo. Queste malattie non comportano in genere un accorciamento della vita media dei pazienti ma possono essere fonte di considerevole disabilità in rapporto alla malattia stessa ed al trattamento che viene in genere somministrato cronicamente. Nelle forme più severe che rispondono in maniera insoddisfacente al trattamento convenzionale è stato proposto negli ultimi due decenni il trapianto autologo di cellule staminali del sangue, con l’intento di indurre una immunosoppressione massiva ed una conseguente rigenerazione del sistema immunitario a partire da precursori immaturi. Questo reset del sistema è generalmente in grado di reinstaurare la tolleranza immunologica nei confronti del self, abbattendo l’attività infiammatoria propria della malattia e conseguentemente la necessità della somministrazione cronica di farmaci immunosoppressori. Nei registri delle società internazionali di trapianto di midollo sono riportate ad oggi alcune migliaia di procedure effettuate in altrettanti pazienti affetti da malattie autoimmuni gravi. La maggior parte dei pazienti era affetto da sclerosi multipla; più raramente da altre forme autoimmuni di interesse neurologico.

La seconda patologia più frequente è rappresentata dalla sclerosi sistemica diffusa; seguono altre patologie reumatologiche, gastroenterologiche ed ematologiche.

I risultati clinici sono estremamente variabili e dipendenti principalmente dalle patologie stesse: nella sclerosi multipla la maggior parte dei pazienti ottiene una prolungata remissione clinica libera da terapia quando la procedura viene applicata nella fase recidivante-remittente. Risultati estremamente positivi sono riportati anche nella sclerosi sistemica e sono stati ad oggi pubblicati tre studi clinici comparativi che dimostrano la superiorità del trapianto rispetto ai trattamenti convenzionali. Risultati meno incoraggianti sono stati registrati nelle malattie infiammatorie croniche dell’intestino e nelle malattie di interesse ematologico quali le anemie emolitiche e le piastrinopenie gravi su base autoimmune. Da un punto di vista immunologico sono stati pubblicati diversi studi che mostrano come il trapianto autologo sia in grado di effettuare una profonda rigenerazione del sistema immunitario che interessa svariate sue componenti, sia centrali che periferiche. Sono attualmente in corso diversi studi multicentrici, finalizzati ad una più esatta definizione delle indicazioni cliniche e dei meccanismi immunologici alla base del funzionamento della procedura.

Negli ultimi due anni sono stati pubblicati alcuni studi pionieristici sull’impiego di cellule CAR-T in alcune malattie autoimmuni quali il lupus e la miastenia grave, con risultati estremamente stimolanti specialmente nel primo. L’uso di queste cellule nelle malattie autoimmuni è ancora tutto da definire ma rappresenta un settore di straordinario interesse nell’ambito della terapia cellulare.

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